# Terapiile genice pot vindeca bolile, dar ne putem permite?

> CSL’s $3.5mn single-dose treatment for haemophilia sparks debate over how to pay for revolutionary drugs

Publicat: 15 decembrie 2022, 07:41 · Actualizat: 19 august 2026, 02:01 · Autor: Corina Popescu · Categorie: [Afaceri](https://news24.ro/afaceri/index.html.md) · Pagina web: https://news24.ro/8173d816-1167-4773-bad5-f565fed3ffde/ · Publicație: News24

![](https://news24.ro/wp-content/uploads/2022/12/1135bac8-60b0-4626-b58d-55ebb91b0453.webp)

Pentru cea mai mare parte a vieții sale, Rob Schroeder a trebuit să se injecteze în mod regulat cu factor de coagulare a sângelui pentru a opri sângerarea necontrolată cauzată de tulburarea genetică hemofilie B.

Dar viața lui s-a schimbat acum patru ani, după ce s-a oferit voluntar pentru a deveni unul dintre primii pacienți care au testat o terapie genetică experimentală numită Hemgenix.

„Nu am avut nicio sângerare de când am urmat tratamentul.  Orice.  De fapt, mi-am atins cele mai nebunești obiective cu această terapie”, a declarat Schroeder, un reprezentant farmaceutic din Monclova, Ohio, pentru Financial Times.

Luna trecută, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a aprobat Hemgenix, care a fost dezvoltat de CSL Behring și UniQure și este administrat printr-o singură doză prin perfuzie intravenoasă.  Este a cincea terapie genetică care vizează bolile rare căreia i se acordă undă verde de către autoritățile de reglementare din SUA din 2017, subliniind potențialul acestei noi clase de medicamente de a trata și, în unele cazuri, de a vindeca bolile rare, cancerele și alte afecțiuni.

Terapiile genetice, care funcționează prin adăugarea unei noi gene sau repararea uneia mutante în organism, pot îmbunătăți dramatic afecțiunile de [sănătate](https://news24.ro/stiri/sanatate/) prin abordarea cauzei lor subiacente, de obicei ca un tratament unic.  Dar sunt medicamente complexe care pot avea efecte secundare periculoase și sunt vândute la prețuri vertiginoase.

Hemgenix de la CSL costă 3,5 milioane de dolari pe doză, ceea ce îl face cel mai scump medicament din lume.  Skysona și Zynteglo, care sunt terapii genetice care vizează o boală rară a creierului copilăriei și o tulburare de sânge moștenită, dezvoltate de firma de biotehnologie Bluebird Bio din Cambridge, Massachusetts, sunt al doilea și al treilea cel mai scump medicament de pe piață.  Acestea au un preț de 3 milioane USD, respectiv 2,8 milioane USD per doză.

Experții în [sănătate](https://news24.ro/stiri/sanatate/) avertizează că costurile terapiilor genetice ar putea limita dorința asigurătorilor publici și privați de a le acoperi și le pot face inaccesibile pentru mulți pacienți.  Cu mai mult de o mie de terapii genetice și celulare aflate în studiile clinice, există îngrijorări că sistemele de asistență medicală ar putea scădea sub presiunea costurilor pe termen scurt pentru a satisface cererea de tratamente.

![Admitere la CSL Behring ](https://www.ft.com/__origami/service/image/v2/images/raw/https%3A%2F%2Fd1e00ek4ebabms.cloudfront.net%2Fproduction%2Fd1dcb6b1-7280-4d24-892b-e64d35419124.jpg?dpr=1&fit=scale-down&quality=highest&source=next&width=700)

*Intrarea la CSL Behring din Berna, Elveția.  Grupul a dezvoltat medicamentul Hemgenix pentru hemofilie B cu UniQure © Denis Balibouse/Reuters*

Bluebird Bio a retras Zynteglo, o terapie genetică unică pentru boala sângelui beta talasemie, de pe piața europeană anul trecut, după ce nu a reușit să convingă guvernele să-și acopere prețul de 1,8 milioane de dolari.  Contribuabilii europeni nu și-au evoluat abordarea cu privire la terapia genică într-un mod care să valorizeze inovația, a spus compania analiştilor.  El a descris elementele sistemului european drept „în mod sincer sparte” și „nesustenabile” pentru investiții.

Bluebird a fost forțată să reducă costurile reducând 30% din personalul său în urma retragerii sale din Europa și acum vizează vânzările în SUA, unde autoritățile de reglementare au aprobat Zynteglo în august.

Miguel Forte, președintele Societății Internaționale de Terapie celulară și genetică, un grup de medici, cercetători și parteneri din industrie care susțin dezvoltarea acestor medicamente, a declarat că retragerea unei terapii dovedite este dezamăgitoare și că orice repetare ar fi motiv de „îngrijorare serioasă”. ".

„Cred că o discuție asupra accesibilității este esențială, deoarece trebuie să ne asigurăm că aceste medicamente inovatoare sunt disponibile pacienților și, de asemenea, trebuie să continuăm să învățăm despre ele și să dezvoltăm produse noi”.

În schimb, Zolgensma, terapia genică a atrofiei musculare spinale Novartis care a fost cea mai scumpă din lume când a debutat în 2019, s-a vândut bine în primii ani.  Vânzările au crescut cu 36% față de an în 2021, deoarece producătorul de medicamente elvețian și-a extins accesul în Europa și pe piețele emergente.  Dar în ultimul trimestru, vânzările au scăzut cu 15%, pe care compania a atribuit-o încetinirii, pe măsură ce a adăugat noi piețe.  Novartis a spus că nu crede că scăderea vânzărilor este legată de rapoartele despre moartea a doi copii care au luat medicamentul.

Produsele de terapie genetică pot fi costisitoare, dar oferă beneficii uriașe pacienților și sistemelor de [sănătate](https://news24.ro/stiri/sanatate/), a spus Forte.  Natura unică a unor astfel de terapii curative îmbunătățește calitatea vieții bolnavilor de boli rare și poate economisi [bani](https://news24.ro/stiri/bani/) pe termen lung prin reducerea sau eliminarea nevoii de îngrijire medicală, a adăugat el.

„Dacă nu putem pătra cercul cu privire la costuri și rambursări, nu vom putea oferi pacienților oportunitățile potrivite”.

Industria biofarmaceutică spune că sunt necesare prețuri mari pentru a acoperi costurile de dezvoltare ale terapiilor genetice, care la 5 miliarde de dolari sunt de aproximativ cinci ori mai mari decât medicamentele tradiționale.  Piețele pentru aceste medicamente sunt, de asemenea, în mod obișnuit mici, iar procesele complexe de producție și de reglementare duc de obicei la timpi lungi de livrare înainte ca tratamentele să devină disponibile.

Investitorii și companiile au investit anul trecut un record de 22,7 miliarde de dolari în terapii prin inginerie celulară, genetică și tisulară, în creștere față de 19,9 miliarde de dolari cu un an mai devreme, potrivit Alianței pentru Medicină Regenerativă, un grup de lobby care reprezintă companii mari și mici din sector.

Deocamdată, vânzările de terapie celulară și genică sunt relativ modeste, la aproximativ 4 miliarde de dolari în 2021, dar se estimează că vor crește la 45 de miliarde de dolari până în 2026, pe măsură ce zeci de terapii sunt aprobate, potrivit Evaluate Pharma, o piață a companiei de informații.  Dar realizarea acestei creșteri a vânzărilor depinde de dorința guvernelor, asigurătorilor și altor plătitori de servicii medicale din țările bogate de a acoperi costurile tratamentelor.

„Sistemul nostru de [sănătate](https://news24.ro/stiri/sanatate/) nu își poate permite să plătească orice preț îl percep companiile farmaceutice pentru aceste noi medicamente, oricât de revoluționar ar fi”, a spus Merith Basey, director executiv al Patients For Affordable Drugs Now, un grup de advocacy.

„Hemgenix reprezintă o inovație care schimbă viața pentru pacienții care își permit, dar această nouă inovație este inutilă pentru cei care nu își pot permite.  .  .  La aceste prețuri, în cele din urmă, vor rupe capacitatea noastră de a plăti atât în ​​asigurări publice, cât și private.”

Bob Lojewski, vicepreședinte senior și director general al CSL pentru America de Nord, a declarat că prețul de 3,5 milioane de dolari al Hemgenix este justificat pentru că este poate „cel mai eficient tratament din lume” și ar genera mari economii pe termen lung.  Unele reduceri ar fi disponibile și pentru asigurătorii de [sănătate](https://news24.ro/stiri/sanatate/) și contribuabilii, a adăugat el.

„Este regretabil că prețul fură titlul de siguranță, eficacitate și promisiunea terapiei”, a spus el.

„Pentru a privi tratamentul pe viață al unui pacient cu hemofilie B, veți vedea costuri de peste 20 de milioane de dolari pentru acești pacienți în ceea ce privește îngrijirea sănătății”.

O analiză efectuată de Institutul pentru Revizuire Clinică și [economic](https://news24.ro/stiri/economie/)ă, un observator independent de medicamente, a concluzionat că un preț de până la 2,96 milioane de dolari a fost justificat pentru Hemgenix datorită eficienței sale.  El a spus că pacienții tratați cu succes păreau a fi „vindecați” pentru cel puțin o perioadă de timp, deși institutul a avertizat că există încă o incertitudine considerabilă cu privire la faptul dacă succesul tratamentului se va dovedi durabil pe termen lung.

AHIP, un grup care reprezintă peste 1.300 de companii care oferă asigurări de [sănătate](https://news24.ro/stiri/sanatate/) pentru 200 de milioane de americani, a declarat că membrii săi nu sunt contrarii să plătească pentru medicamentele de terapie genetică, atâta timp cât acestea s-au dovedit eficiente și accesibile.

Asigurătorii ar pune probabil restricții în vigoare pentru a se asigura că numai cei mai potriviti pentru tratamente au acces la acestea, iar plățile pacienților vor fi comune, a adăugat el.

„În cazul medicamentului Hemgenix, acesta are multe de oferit.  Este un leac.  Este una și gata.  Se întâmplă să ajute o populație, persoane cu hemofilie B, care nu au multe opțiuni de tratament”, a declarat Sergio Santiviago, vicepreședinte al politicii de droguri la AHIP.

Santiviago a spus că asigurătorii explorează abordări de plată bazate pe risc pentru a depăși provocările de acoperire a terapiilor costisitoare care, în majoritatea cazurilor, nu și-au dovedit durabilitatea.  De exemplu, membrii au fost de acord cu un acord de acoperire pentru Zynteglo, care îi obligă pe Bluebird Bio să plătească 80% dacă pacienții continuă să necesite transfuzii de sânge în termen de doi ani de la tratament, a spus el.

Dar Santiviago a spus că economia acoperirii terapiei genice devine mai dificilă atunci când un număr mare de pacienți ar putea deveni eligibili pentru tratamente de milioane de dolari, mai ales dacă nu există dovezi solide care să susțină eficacitatea acesteia.

Un test major este la orizont, cu aprobarea așteptată anul viitor în Statele Unite ale Americii a unei terapii genetice care vizează anemia secerată, dezvoltată de Vertex Pharmaceuticals și Crispr Therapeutics.  Aproximativ 100.000 de americani trăiesc cu siclemie în Statele Unite, comparativ cu doar aproximativ 30.000 de oameni cu hemofilie B.

						Recomandat

![](https://www.ft.com/__origami/service/image/v2/images/raw/https%3A%2F%2Fd1e00ek4ebabms.cloudfront.net%2Fproduction%2F0d421b07-4eeb-4e45-96e2-c2a3bc282968.jpg?source=next&fit=scale-down&dpr=2&width=240)

		Un studiu care evaluează impactul terapiilor genetice asupra bugetelor de stat din SUA, publicat anul trecut în jurnalul Jama Pediatrics, a concluzionat că o terapie genetică de succes pentru drepano ar prezenta probleme de accesibilitate pentru mai multe planuri Medicaid.

„În timp ce terapiile cu prețuri uriașe atrag multă atenție, ceea ce tinde să fie mai important din perspectiva plătitorului este dimensiunea populației de pacienți”, a spus Patrick DeMartino, un medic specializat în tratarea copiilor cu tulburări de sânge și coautor. a studiului Jama.

„Din perspectiva accesului pacienților și a advocacy, dacă ar exista întârzieri în accesul unui plătitor obligat, ar fi un coșmar de relații publice.  Cred că ar răni oamenii, dar ar fi foarte rău și pentru plătitor.



Sursa: www.ft.com