O analiză de mare amploare a cercetătorilor de la Universitatea Stanford aduce o veste neașteptată. Medicamente banale, folosite în special pentru scăderea colesterolului, ar putea prelungi durata de viață a pacienților diagnosticați cu scleroză laterală amiotrofică (SLA), o boală neurologică rară și incurabilă. Studiul vine în contextul în care afecțiunea a fost readusă în atenția publicului de regretatul actor Eric Dane.
Ce este scleroza laterală amiotrofică
V-ați întrebat vreodată ce se întâmplă, pe bune, în corpul unui pacient cu SLA? Medicul neurolog Ovidiu Tudor explică pe larg.
„Scleroza laterală amiotrofică (SLA), cunoscută și ca boala Lou Gehrig, este o afecțiune neurodegenerativă progresivă în care neuronii motori, celulele nervoase din creier și măduva spinării care controlează mișcarea voluntară, degenerează treptat și mor. Pe măsură ce boala avansează, pacienții își pierd capacitatea de a merge, de a vorbi, de a înghiți și, în cele din urmă, de a respira. Supraviețuirea mediană după diagnostic este de 3-5 ani, deși aproximativ 10-20% dintre pacienți trăiesc peste un deceniu”.
Motivul pentru care nu există încă un leac ține de complexitatea uriașă a bolii.
„SLA nu are o singură cauză, ci implică o rețea de mecanisme patologice care acționează simultan: acumularea de proteine toxice, excitotoxicitate glutamatergică, stres oxidativ, disfuncție mitocondrială, neuroinflamație și defecte de transport axonal. Această eterogenitate face ca un singur medicament să nu poată opri toate aceste procese deodată. Cercetătorii consideră că, în viitor, tratamentul eficient va trebui să fie personalizat și multi-țintit, asemănător abordării din oncologie”, a adăugat medicul.
Studiul Stanford aduce o nouă speranță
Cercetătorii americani au analizat dosarele medicale electronice a peste 11.000 de veterani diagnosticați cu SLA în perioada 2009-2019. Scopul a fost simplu: să vadă dacă medicamente deja existente, prescrise pentru alte boli, au vreun impact asupra supraviețuirii. Iar rezultatele au arătat că 18 medicamente au fost asociate cu o reducere a riscului de deces.
Printre acestea se numără statinele, folosite pentru scăderea colesterolului, dar și alfa-blocantele, utilizate pentru a ameliora fluxul urinar la bărbații cu prostată mărită.
„Faptul că mai multe medicamente din aceeași clasă terapeutică au arătat același efect pozitiv conferă o încredere mai mare în aceste asocieri”, explică dr. Ovidiu Tudor. „Importanța studiului constă în amploarea datelor analizate, în metodologia inovatoare și în potențialul de a accelera accesul pacienților la tratamente, medicamentele identificate fiind deja aprobate, cu profil de siguranță bine cunoscut, ceea ce le-ar putea permite să ajungă mai repede în studii clinice decât o moleculă nouă. Autorii subliniază însă cu prudență că rezultatele reprezintă asocieri, nu dovezi definitive de eficacitate, și că sunt necesare studii clinice controlate pentru confirmare.”
Pot pacienții primi deja aceste medicamente?
Stai puțin, cum vine asta? Pot medicii să le prescrie de mâine? Lucrurile stau puțin diferit. „Trecerea de la un studiu observațional la prescrierea off-label de rutină nu este atât de simplă. Ghidurile de bună practică cer ca prescrierea off-label să fie justificată de dovezi științifice suficiente și să nu existe o alternativă autorizată. Or, în cazul statinelor și al celorlalte medicamente identificate de echipa Stanford, dovezile provin deocamdată exclusiv din date observaționale, nu din studii clinice randomizate„, precizează dr. Tudor.
Și totuși, există o portiță.
„Practic, un medic poate prescrie off-label o statină unui pacient cu SLA, dar este esențial ca pacientul să fie informat că beneficiul nu este demonstrat definitiv și că decizia se bazează pe asocieri din fișe medicale, nu pe un trial clinic”, a completat neurologul.
Impactul mediatizării și cazul Eric Dane
Scleroza laterală amiotrofică a revenit în atenția publicului larg prin intermediul lui Eric Dane, îndrăgitul actor din „Anatomia lui Grey”. Diagnosticat în 2025, acesta a vorbit deschis despre lupta sa și s-a implicat activ în campanii de strângere de fonduri pentru cercetare. Din păcate, Dane s-a stins la doar zece luni de la diagnostic, lăsând în urmă o poveste despre curaj și determinare.
Dar mediatizarea are un rol uriaș, după cum confirmă și specialistul. „Istoria recentă demonstrează clar că mediatizarea poate transforma lupta împotriva SLA. Există speranțe reale: terapii genice precum tofersen funcționează deja pentru formele genetice ale bolii, se testează terapii cu celule stem, iar abordarea de reutilizare a medicamentelor existente, ca cea din studiul Stanford, ar putea scurta drumul de la laborator la patul pacientului,” încheie dr. Ovidiu Tudor.
