Medicamentul Rasonque dublează supraviețuirea în cancerul pancreatic. FDA a grăbit aprobarea pentru pacienții fără alte opțiuni

13,2 luni a fost supraviețuirea medie pentru pacienții care au primit noul tratament, față de 6,7 luni pentru cei tratați cu chimioterapie, într-un studiu finanțat de companie pe 500 de pacienți cu cancer metastatic care nu mai răspundea la tratamentele anterioare. Datele au indicat și mai puține efecte secundare severe în grupul care a primit daraxonrasib.

Aprobarea este importantă într-un tip de cancer care rămâne printre cele mai mortale. Cancerul pancreatic este dificil de depistat înainte să înceapă să se răspândească la alte organe, iar rata globală de supraviețuire la cinci ani este de 13%.

Boala apare frecvent într-o formă alimentată de mutații din familia de gene RAS, în special KRAS, gene care reglează în mod normal creșterea celulelor. Daraxonrasib blochează o proteină mutată care hrănește creșterea tumorilor în peste 90% din cazurile de cancer pancreatic, țintind tocmai o cale biologică pe care industria a considerat-o mult timp „nedrogabilă” din cauza structurii dificile a mutațiilor KRAS.

FDA a grăbit aprobarea pentru o terapie considerată dificil de obținut

Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a acordat aprobarea accelerată pentru daraxonrasib, prima de acest fel, cu peste șase luni înainte de data țintă. Pentru pacienții aflați după eșecul tratamentelor anterioare, această scurtare a calendarului înseamnă acces mai rapid la o variantă care a arătat o prelungire clară a vieții în testare.

„Este datoria noastră fundamentală să oferim mai multe leacuri și tratamente semnificative pacienților cât mai repede posibil”, a declarat Kyle Diamantas, comisar interimar al FDA.

Subiectul a fost relatat și de The Independent, iar potrivit The New York Times, interesul public a crescut după ce fostul senator Ben Sasse a descris ameliorarea durerii sale în timpul tratamentului, episod care a dus la permiterea „accesului extins” înainte de aprobarea oficială.

Pastilele zilnice vor fi vândute de Revolution Medicines sub numele de marcă Rasonque. Pentru companie, aprobarea validează o direcție de cercetare urmărită de ani într-o boală unde alternativele la chimioterapie au rămas limitate.

Cancerul pancreatic continuă să aibă una dintre cele mai grele statistici

Societatea Americană de Cancer estimează că aproximativ 67.000 de cazuri noi vor fi diagnosticate în Statele Unite anul acesta și că peste 52.000 de oameni vor muri din cauza bolii. Tocmai de aceea, o diferență între 13,2 luni și 6,7 luni schimbă concret perspectiva pentru pacienții cu boală metastatică și pentru familiile lor.

De aici înainte, noul tratament intră în practica medicală din Statele Unite după aprobarea accelerată primită cu peste șase luni înainte de data țintă, sub numele comercial Rasonque.