O terapie care reprogramează celulele T direct în corp a fost testată la 16 pacienți cu boli autoimune severe

Pacienții cu boli autoimune severe ar putea evita, prin această abordare, pașii din terapia CAR-T clasică în care celulele T sunt extrase din sânge, modificate într-un laborator specializat și apoi reinfuzate în organism. JY231 urmărește același tip de țintire imună printr-o singură perfuzie intravenoasă.

Tratamentul folosește un virus modificat și inofensiv, numit vector lentiviral, care transportă direct în organism instrucțiunile necesare pentru reprogramarea celulelor T ale pacientului. Aceste celule sunt apoi orientate să atace CD19, o proteină prezentă pe celulele B implicate în reacțiile autoimune.

Studiul a inclus 16 persoane cu forme severe de boli neurologice sau musculare autoimune care nu răspunseseră la tratamentele obișnuite. Dintre acestea, șapte aveau scleroză multiplă progresivă, trei aveau MOGAD, trei aveau miastenie gravis generalizată, iar trei aveau miopatii inflamatorii idiopatice.

După administrare, celulele CAR-T s-au multiplicat rapid și au atins nivelul maxim la aproximativ 11 zile. Ele au circulat în întregul corp, iar peste 99% dintre celulele reprogramate s-au transformat în tipul dorit.

Celulele B au fost eliminate rapid după perfuzie. Au început să reapară după mai mult de două luni, iar cele nou apărute erau în mare parte diferite de cele existente înaintea tratamentului. Rezultatul sugerează o resetare parțială a sistemului imunitar.

La șase luni, toate cele patru grupuri au prezentat îmbunătățiri

La șase luni, pacienții din toate cele patru grupuri prezentau îmbunătățiri ale simptomelor și ale markerilor biologici. Persoanele cu scleroză multiplă progresivă au avut mai puține dizabilități și mai puțină oboseală, precum și o funcționare fizică și cognitivă mai bună.

La pacienții cu miastenie gravis generalizată și MOGAD au scăzut anticorpii care atacă propriul organism. Pacienții cu miopatii inflamatorii idiopatice au prezentat o creștere a forței musculare.

Reacțiile adverse raportate au fost ușoare

Datele de siguranță din acest studiu de mici dimensiuni au arătat că niciun pacient nu a dezvoltat efectele neurologice severe asociate uneori terapiilor CAR-T. Aproximativ 69% dintre pacienți au avut sindrom de eliberare a citokinelor, o reacție imunitară caracterizată prin eliberarea masivă de molecule inflamatorii.

În toate cazurile, reacțiile au fost ușoare și au dispărut în maximum două săptămâni. Rezultatele au fost publicate în revista New England Journal of Medicine. Cercetătorii le consideră o dovadă preliminară că metoda ar putea trata boli autoimune severe, însă sunt necesare studii mai ample și monitorizare pe termen lung pentru confirmarea eficienței și siguranței.