SUA aprobă un medicament pentru Alzheimer care încetinește declinul cognitiv

Autoritățile de reglementare din SUA au aprobat un medicament pentru Alzheimer care a încetinit rata declinului cognitiv în studiile clinice, oferind unul dintre primele noi tratamente pentru boală în ultimele decenii. Dar costul ridicat al medicamentului – la prețul de 26.000 de dolari pe an, a spus Eisai – combinat cu restricțiile severe de rambursare din partea programelor de sănătate finanțate de guvernul SUA vor limita sever numărul de pacienți care pot accesa medicamentul, cel puțin pentru moment. U.S. Food and Drug Administration a declarat vineri că a aprobat lecanemab în cadrul unui proces de aprobare accelerată, descriind medicamentul drept „un progres major în lupta continuă” pentru tratarea eficientă a bolii Alzheimer. Aproximativ 50 de milioane de oameni din întreaga lume suferă de boala Alzheimer și până în prezent nu au existat tratamente eficiente care ar putea încetini ritmul cu care boala progresează. lecanemab, care a fost dezvoltat împreună de Eisai, cu sediul în Tokyo, și biotehnologia americană Biogen, este un anticorp monoclonal care acționează prin reducerea acumulării de plăci lipicioase în creier numite beta-amiloid. Rezultatele studiului de fază 3 publicate în noiembrie au arătat că a încetinit rata declinului cognitiv la pacienții cu Alzheimer în stadiu incipient cu 27% în comparație cu placebo, un rezultat moderat, dar semnificativ statistic, spun experții. grupuri, care spun că lecanemab poate „schimba în mod semnificativ cursul bolii pentru persoanele aflate în stadiile incipiente ale bolii Alzheimer”. Dar unii medici se întreabă dacă reducerea ratei declinului cognitiv la pacienți este „semnificativă din punct de vedere clinic” și și-au exprimat îngrijorări cu privire la profilul de siguranță al lecanemab, care poate provoca umflare și sângerare la nivelul creierului. Cel puțin trei pacienți cu Alzheimer au murit din cauza hemoragiei cerebrale după ce au luat lecanemab, inclusiv două persoane care luau și medicamente pentru subțierea sângelui. Eisai a spus că nu crede că lecanemab a fost responsabil pentru decese, dar nu poate exclude posibilitatea ca acesta să fi contribuit la sângerare. Pe eticheta medicamentului, care va purta numele de marcă Leqembi, va fi atașat un avertisment cu privire la potențiale efecte secundare, a spus compania. Ivan Cheung, directorul executiv al operațiunilor Eisai în SUA, a declarat că Leqembi va fi lansat în ianuarie, dar vânzările vor fi limitate pe termen scurt, deoarece medicamentul nu este acoperit de Medicare, sistemul național de asigurări de sănătate din SUA pentru persoanele cu vârsta de 65 de ani sau peste. Anul trecut, autoritățile americane din domeniul sănătății au limitat finanțarea guvernamentală pentru toate medicamentele cu anticorpi monoclonali care epuizează amiloid, aprobate în cadrul procesului de aprobare accelerată a FDA, la pacienții care participă la studiile clinice. Aceasta a urmat controversei cauzate de decizia agenției de a aproba aducanemab, un alt medicament anti-amiloid pentru boala Alzheimer, dezvoltat în comun de Biogen și Eisai, în ciuda îngrijorărilor exprimate de experți cu privire la managementul studiilor clinice, eficacitatea medicamentului și profilul său de siguranță. Procesul de aprobare accelerat al FDA permite agenției să dea undă verde medicamentelor care tratează afecțiuni grave înainte de datele finale ale studiilor clinice. relaxarea restricțiilor privind rambursările pentru tratament.„Obiectivul nostru principal [in this first phase] pregătește sistemele de sănătate, astfel încât, atunci când CMS ridică restricțiile după aprobarea condiționată, să putem fi într-o formă mai bună pentru a lansa o campanie în toată țara”, a spus Cheung. „Nu este dincolo de tărâmul posibilităților schemelor de asigurări ale țărilor. Dar unele experții sunt sceptici cu privire la perspectivele medicamentului din cauza preocupărilor cu privire la eficacitatea clinică a acestuia, profilul de siguranță și rambursarea din partea asigurătorilor. de dificultatea de a administra tratamentul în cadrul sistemelor de sănătate. „Majoritatea colegilor mei nu vor aborda acest lucru și, pe baza a ceea ce știm. despre riscuri și beneficii, cred că ar fi înțelept să facem acest lucru”, a spus el.

Sursa: www.ft.com