Un nou tratament combinat pentru limfomul Burkitt, o formă rară și agresivă de cancer de sânge, a demonstrat rezultate remarcabile în studiile pe șoareci, îmbunătățind dramatic ratele de vindecare, anunță cercetătorii marți, 17 decembrie. Această descoperire oferă speranță pentru pacienții cu această boală care afectează în principal copiii și adulții tineri, potrivit Medical Xpress.
Limfomul Burkitt este caracterizat printr-o translocație a genei MYC și reprezintă una dintre formele cele mai agresive de cancer sangvin. Deși terapia cu celule CAR-T, denumită adesea „medicament viu” și administrată într-o singură doză, a fost aprobată pentru anumite tipuri de cancer de sânge, eficacitatea sa împotriva limfomului Burkitt a fost limitată până acum.
Provocările tratamentului actual
Dezvoltarea medicamentelor care țintesc direct gena MYC, cauza principală a acestui cancer, s-a dovedit o provocare pentru cercetători timp de decenii. „Identificarea unei strategii eficiente de tratament pentru limfomul Burkitt rămâne o prioritate majoră în oncologie”, a declarat echipa de cercetători implicată în studiu.
Terapia cu celule CAR-T implică modificarea genetică a celulelor T ale pacientului pentru a recunoaște și distruge celulele canceroase. Această abordare revoluționară a transformat tratamentul mai multor forme de leucemie și limfoame, dar limfomul Burkitt s-a dovedit rezistent la această metodă.
Rezultate promițătoare în studiile preclinice
Noua terapie combinată a demonstrat o eficacitate superioară în modelele experimentale, oferind rate de vindecare dramatic îmbunătățite comparativ cu tratamentele standard. Cercetătorii au observat o reducere semnificativă a masei tumorale și o creștere substanțială a supraviețuirii în grupurile tratate.
Studiul indică faptul că abordarea combinată poate depăși rezistența observată anterior la terapiile individuale. Această strategie inovatoare ar putea revoluționa tratamentul pentru mii de pacienți diagnosticați anual cu această formă agresivă de cancer.
Implicații pentru pacienții români
În România, limfomul Burkitt afectează aproximativ 50-70 de persoane anual, majoritatea fiind copii și adolescenți. Tratamentele actuale includ chimioterapie intensivă și, în cazuri selective, transplant de măduvă osoasă, dar rata de succes variază între 60-80% în funcție de stadiul bolii la diagnostic.
Noua terapie combinată ar putea fi disponibilă în centrele medicale europene în următorii 3-5 ani, dacă studiile clinice pe oameni vor confirma rezultatele obținute în laboratoare. Pacienții români ar putea beneficia de acest tratament prin programele de colaborare internațională sau prin includerea în studii clinice multicentrice.
Următorii pași în cercetare
Echipa de cercetare plănuiește să inițieze studii clinice de fază I în următoarele 18 luni pentru a evalua siguranța și eficacitatea tratamentului la pacienții umani. Prioritatea va fi acordată cazurilor cu prognostic rezervat sau care nu au răspuns la terapiile convenționale.
Costurile estimate pentru această terapie inovatoare se situează în jurul valorii de 400.000-500.000 de euro per pacient, similar altor terapii CAR-T aprobate. Sistemele de sănătate europene evaluează deja modalități de finanțare pentru astfel de tratamente de ultimă generație.
